基因泰克白血病新药递交补充上市申请
2018/8/15 16:34:27
今日，罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了关于Venclexta（venetoclax）的补充新药申请（sNDA）。如果申请获批，Venclexta可与去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗不适用高剂量化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。
急性骨髓性白血病是成人中最常见的侵袭性白血病，也是所有白血病类型中存活率最低的一种。即使用最好的治疗方案，65岁以上的老年患者五年生存率也不足5%。据统计，美国每年约有2万人诊断出AML，欧洲约有1.8万人。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。
Venclexta是一款由基因泰克与艾伯维（AbbVie）合作开发的新药，是一种能选择性结合B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制剂。BCL-2在细胞凋亡（程序性死亡）中起着重要作用。AML中BCL-2的过度表达已被证明与该病对特定疗法的抗性相关，而阻断BCL-2蛋白则可能恢复细胞的“信号系统”，让癌细胞实现自我摧毁，达到抗癌目的。
此次申请提交是基于两项临床试验研究的结果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在评估Venclexta作为联合疗法与去甲基化药物阿扎胞苷（Azacitidine）或地西他滨（decitabine）联用，针对未经治疗但不适于高剂量化疗的60岁及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在评估Venclexta作为联合疗法与LDAC联用，针对未经治疗但不适于高剂量化疗的60岁及以上AML患者的有效性和安全性。两项研究皆为临床剂量递增和扩增研究，研究终点皆包括完全缓解率（有无全血计数恢复，CR/CRi），OS（总生存期）和安全性。
M14-358的试验结果显示，Venclexta（400毫克）的CR/CRi为73%。所有Venclexta剂量组的中位OS为17.5个月（95%CI：12.3-尚未达到）。
M14-387的试验结果显示，Venclexta（600mg剂量）的患者CR/CRi为62%。中位OS为11.4个月（95%CI：5.7-15.7）。
基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人SandraHorning博士说：“今年美国将有近2万人被诊断出患有AML，其中许多人无法接受高强度化疗这一标准疗法。AML是一种侵袭性疾病，在所有白血病中的存活率最低，我们期待与FDA紧密合作，尽快把这种潜在治疗选项提供给那些非常难以治疗的血癌患者。”
急性骨髓性白血病是成人中最常见的侵袭性白血病，也是所有白血病类型中存活率最低的一种。即使用最好的治疗方案，65岁以上的老年患者五年生存率也不足5%。据统计，美国每年约有2万人诊断出AML，欧洲约有1.8万人。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。
Venclexta是一款由基因泰克与艾伯维（AbbVie）合作开发的新药，是一种能选择性结合B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制剂。BCL-2在细胞凋亡（程序性死亡）中起着重要作用。AML中BCL-2的过度表达已被证明与该病对特定疗法的抗性相关，而阻断BCL-2蛋白则可能恢复细胞的“信号系统”，让癌细胞实现自我摧毁，达到抗癌目的。
此次申请提交是基于两项临床试验研究的结果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在评估Venclexta作为联合疗法与去甲基化药物阿扎胞苷（Azacitidine）或地西他滨（decitabine）联用，针对未经治疗但不适于高剂量化疗的60岁及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在评估Venclexta作为联合疗法与LDAC联用，针对未经治疗但不适于高剂量化疗的60岁及以上AML患者的有效性和安全性。两项研究皆为临床剂量递增和扩增研究，研究终点皆包括完全缓解率（有无全血计数恢复，CR/CRi），OS（总生存期）和安全性。
M14-358的试验结果显示，Venclexta（400毫克）的CR/CRi为73%。所有Venclexta剂量组的中位OS为17.5个月（95%CI：12.3-尚未达到）。
M14-387的试验结果显示，Venclexta（600mg剂量）的患者CR/CRi为62%。中位OS为11.4个月（95%CI：5.7-15.7）。
基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人SandraHorning博士说：“今年美国将有近2万人被诊断出患有AML，其中许多人无法接受高强度化疗这一标准疗法。AML是一种侵袭性疾病，在所有白血病中的存活率最低，我们期待与FDA紧密合作，尽快把这种潜在治疗选项提供给那些非常难以治疗的血癌患者。”